Un equipo de investigadores de la Universidad de Barcelona y la Universidad de Oregón ha desarrollado una innovadora terapia genética que promete reducir los niveles de colesterol en sangre de manera efectiva y sin los efectos secundarios asociados a los tratamientos convencionales. Este avance, publicado en la revista Biochemical Pharmacology, podría transformar el tratamiento de enfermedades cardiovasculares como la aterosclerosis, que afecta a millones de personas en todo el mundo.
La investigación se centra en la inhibición de la proteína PCSK9, que juega un papel crucial en la regulación del colesterol LDL, conocido como colesterol «malo». Esta proteína limita la capacidad de las células para eliminar el colesterol de la sangre, lo que puede llevar a su acumulación en las arterias y, en consecuencia, a un mayor riesgo de enfermedades cardiovasculares. Al bloquear la acción de PCSK9, se facilita la eliminación del colesterol circulante, lo que reduce significativamente el riesgo de problemas cardíacos.
### Innovación en la Terapia Genética
La clave de esta nueva terapia radica en el uso de moléculas denominadas pinzas de polipurinas (PPRH), específicamente las variantes HpE9 y HpE12. Estas moléculas actúan como un sistema de edición genética que se une a regiones específicas del gen que codifica la proteína PCSK9, deteniendo su transcripción y, por ende, su producción. Este enfoque innovador no solo es efectivo, sino que también presenta ventajas significativas en comparación con los tratamientos tradicionales, como las estatinas.
En estudios realizados en cultivos celulares, se observó que HpE12 logró reducir la producción de PCSK9 en un impresionante 87%. Además, en modelos de ratones genéticamente modificados, una única dosis de esta terapia redujo los niveles plasmáticos de PCSK9 en un 50% y los niveles de colesterol LDL en un 47% en tan solo tres días. Estos resultados son alentadores y sugieren que esta terapia podría ofrecer una alternativa viable y segura para aquellos que luchan contra el colesterol alto.
A diferencia de las estatinas, que a menudo están asociadas con efectos secundarios como miopatías y otros problemas musculares, las pinzas moleculares utilizadas en esta terapia no generan tales complicaciones. Además, su estabilidad y la ausencia de respuesta inmunitaria las convierten en una opción atractiva para el tratamiento a largo plazo del colesterol elevado. La producción de estas moléculas también es económica, lo que podría facilitar su implementación en el sistema de salud.
### Implicaciones para la Salud Cardiovascular
La reducción del colesterol LDL es un objetivo crucial en la prevención de enfermedades cardiovasculares, que son una de las principales causas de muerte en todo el mundo. Con el avance de esta nueva terapia genética, se abre la puerta a un enfoque más efectivo y seguro para el tratamiento del colesterol alto, lo que podría mejorar la calidad de vida de millones de personas.
El estudio ha sido liderado por los investigadores Carles J. Ciudad y Verònica Noé de la Universidad de Barcelona, junto con Nathalie Pamir del Instituto Cardiovascular Knight de Oregón. Este esfuerzo colaborativo ha recibido financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España y de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos, lo que subraya la importancia y el potencial impacto de esta investigación en el campo de la salud cardiovascular.
La terapia genética representa un cambio de paradigma en el tratamiento de enfermedades crónicas, y este avance en particular podría ser un hito en la lucha contra el colesterol alto. A medida que la investigación avanza, es fundamental seguir monitoreando los resultados y la eficacia de esta terapia en ensayos clínicos más amplios, lo que permitirá evaluar su aplicabilidad en la población general y su integración en los tratamientos estándar.
En resumen, la nueva terapia genética desarrollada por este equipo de investigadores no solo ofrece una solución prometedora para la reducción del colesterol, sino que también abre nuevas posibilidades en el tratamiento de enfermedades cardiovasculares, marcando un paso significativo hacia un futuro más saludable para todos.
